GLPG5201治療R/R CLL和小淋巴細(xì)胞淋巴瘤的安全、有效、可行性評(píng)估

Galapagos在第5屆歐洲CAR - T細(xì)胞會(huì)議上公布了其CAR-T細(xì)胞療法GLPG5201治療復(fù)發(fā)/難治性慢性淋巴細(xì)胞白血�。≧/R CLL）的1/2期臨床數(shù)據(jù)。
 

GLPG5201是一款可在醫(yī)院等護(hù)理點(diǎn)即時(shí)生產(chǎn)的第二代CD19 CAR-T細(xì)胞產(chǎn)品。該項(xiàng)1/2期試驗(yàn)EUPLAGIA-1旨在評(píng)估GLPG5201治療R/R CLL和小淋巴細(xì)胞淋巴瘤（R/R SLL）以及伴有/不伴有Richter's轉(zhuǎn)化(RT)患者的安全性、有效性和可行性。此項(xiàng)研究共納入了7名R/R CLL患者(包含4名RT患者），在兩個(gè)劑量水平下（DL1 n = 4；DL2 n=3)接受GLPG5201治療，平均vein-to-vein時(shí)間為7天，研究數(shù)據(jù)顯示：

1）初步療效結(jié)果顯示客觀緩解率(ORR)達(dá)100%，完全緩解率(CR )為86%且所有RT患者均達(dá)到CR，反應(yīng)持續(xù)時(shí)間長(zhǎng)達(dá)7.9個(gè)月。

2）在兩個(gè)劑量水平下，患者未出現(xiàn)高于2級(jí)的細(xì)胞因子釋放綜合征(CRS )、免疫效應(yīng)細(xì)胞相關(guān)神經(jīng)毒性綜合征（ICANS）以及劑量限制性毒性（DLT）。

3）將患者vein-to-vein時(shí)間縮短至7天是可行的，并表現(xiàn)出強(qiáng)烈且一致的體內(nèi)CAR-T擴(kuò)增水平。
 

在未來(lái)的3-5年內(nèi)，自體細(xì)胞療法依然會(huì)是滿足患者治療需求的主要手段。對(duì)于自體細(xì)胞療法來(lái)說(shuō)，縮短vein-to-vein的時(shí)間周期和降低成本是提高可及性的關(guān)鍵，而GLPG5201這種新的護(hù)理點(diǎn)供應(yīng)模式克服了將患者的采樣細(xì)胞運(yùn)送到制造現(xiàn)場(chǎng)然后再運(yùn)送回輸患者的時(shí)間、成本和物流的限制；同時(shí)GLPG5201在CLL患者中顯示出的積極初始數(shù)據(jù)，或?qū)�為CLL乃至血液癌癥患者帶來(lái)新的契機(jī)。
 

GLPG5201由CellPoint（Galapagos旗下公司）與龍沙的戰(zhàn)略合作開發(fā)的，該專有平臺(tái)包括CellPoint的xCellit工作流程管理和監(jiān)測(cè)軟件，以及龍沙的功能封閉的細(xì)胞療法自動(dòng)化制造平臺(tái)Cocoon® Platform。這種新穎的即時(shí)護(hù)理模型符合EMA和FDA的臨床試驗(yàn)指南，也有望解決傳統(tǒng)CAR-T細(xì)胞療法耗時(shí)長(zhǎng)的關(guān)鍵局限。
 

xCellit平臺(tái)流程 來(lái)源：Galapagos官網(wǎng)
 

Galapagos是一家完全一體化的生物技術(shù)公司，專注于發(fā)現(xiàn)、開發(fā)和商業(yè)化創(chuàng)新藥物。我們致力于通過(guò)針對(duì)需求未得到滿足的疾病來(lái)改善全世界患者的生活。我們的研發(fā)能力涵蓋多種藥物模式，包括小分子和細(xì)胞療法。我們的產(chǎn)品組合包括免疫學(xué)、腫瘤學(xué)和其他適應(yīng)癥領(lǐng)域的從發(fā)現(xiàn)到第四階段的項(xiàng)目。我們的第一種治療類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎和潰瘍性結(jié)腸炎的藥物在歐洲和日本上市。CellPoint 于 2022 年 6 月被 Galapagos 收購(gòu)。CellPoint：致力于開發(fā)可負(fù)擔(dān)的、快速交付型CAR-T療法。2021年CellPoint與Lonza建立了戰(zhàn)略合作，利用Lonza的定點(diǎn)護(hù)理(POC) Cocoon®細(xì)胞治療生產(chǎn)平臺(tái)和CellPoint的xCellit平臺(tái)快速開發(fā)了多種 T 細(xì)胞療法，將患者的vein-to-vein時(shí)間縮短至 5-7天。