iPSC體外疾病模型研究平臺(tái)在加速藥物篩選中的應(yīng)用

iPSC制備過程^[1]

iPSC應(yīng)用疾病領(lǐng)域^[2]

1體外誘導(dǎo)的iPSC細(xì)胞可無限擴(kuò)增和定向分化，可替代較難獲得的原代細(xì)胞系。
2患者體內(nèi)誘導(dǎo)出來的iPSC細(xì)胞，分化形成的類器官，有利于大規(guī)模的進(jìn)行藥物篩選。
3iPSC細(xì)胞在體外更容易進(jìn)行基因編輯，誘導(dǎo)分化細(xì)胞可以高效模擬疾病的治療。

南模生物iPSC疾病研究模型平臺(tái)擁有多年培養(yǎng)干細(xì)胞的經(jīng)驗(yàn)和干細(xì)胞基因編輯技術(shù)，已建立穩(wěn)定的iPS誘導(dǎo)系統(tǒng)，可提供高效的疾病研究模型。

可提供的服務(wù)內(nèi)容及交付周期如下：

iPSC體外疾病模型服務(wù)案例

iPSC重編程

圖1 A. 重編程第0天時(shí)細(xì)胞的形態(tài)；B. 第7天，細(xì)胞開始貼壁；C. 第12天，iPSC克隆開始出現(xiàn)；D. 第18天，iPSC克隆長(zhǎng)成，邊緣清晰，細(xì)胞致密。
 

圖3 核型檢測(cè)。

iPSC基因編輯
在iPS細(xì)胞NANOG基因后插入TdTomato熒光蛋白。
 

圖5 A. hiPSC-LRRK2(G2019S)策略圖；B. Sanger測(cè)序結(jié)果。

iPS細(xì)胞CISH基因第三個(gè)外顯子內(nèi)選取sgRNA進(jìn)行基因編輯，移碼突變?cè)斐?em>CISH基因的敲除。
 

圖6 A. iPSC-CISH-KO策略圖；B. Sanger測(cè)序結(jié)果。

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Reference：
[1] Karagiannis, P., Nakauchi, A., & Yamanaka, S. (2018). Bringing Induced Pluripotent Stem Cell Technology to the Bedside. JMA journal, 1(1), 6–14. https://doi.org/10.31662/jmaj.2018-0005
[2] Yamanaka S. (2020). Pluripotent Stem Cell-Based Cell Therapy-Promise and Challenges. Cell stem cell, 27(4), 523–531. https://doi.org/10.1016/j.stem.2020.09.014

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