糾正引起鐮刀型細胞貧血癥的突變基因的新方法

       干細胞研究人員發(fā)現(xiàn)，一種新型的干細胞基因治療方法可以一次性地，持久地治療鐮刀型細胞貧血癥。這種貧血癥是國內(nèi)最常見的遺傳性血液疾病。

       研究人員稱，這種方法可以糾正引起鐮刀型細胞貧血癥的突變基因。這是首次利用基因修正的方法，來生成正常的紅細胞。

       鐮刀型細胞貧血癥患者在出生時就帶有beta-球蛋白基因突變，這種基因突變導(dǎo)致了骨髓生成的血液干細胞產(chǎn)生出像新月或鐮刀樣的紅細胞。這種異常形狀的紅細胞不能在血管中順暢的流動，因此不能有效給重要的器官提供氧氣。

      此項研究中的干細胞基因治療方法旨在修正beta-球蛋白的基因突變，從而使得骨髓干細胞產(chǎn)生正常的，圓形的紅細胞。此方法利用了特殊的人工改造的限制酶，即鋅指核酸酶，去掉了突變的基因編碼，并用正確的基因來修復(fù)beta-球蛋白的突變。如果突變基因可以得到高水平的修正，這種治療方法有望治愈鐮刀型細胞貧血癥。

       兒科及微生物，免疫分子遺傳學(xué)的博士說，這是一項激動人心的研究結(jié)果，它預(yù)示著我們未來可以通過修正病人特定的基因編碼突變，來治療遺傳病疾病。既然鐮刀型細胞貧血癥是第一個我們了解的，由基本的基因缺陷引起的人類遺傳疾病，而且每個鐮刀型細胞貧血都有完全一樣的beta-球蛋白基因突變，因此，基因修正的方法可以很好地用于這種疾病的治療。