糾正引起鐮刀型細(xì)胞貧血癥的突變基因的新方法

       干細(xì)胞研究人員發(fā)現(xiàn)，一種新型的干細(xì)胞基因治療方法可以一次性地，持久地治療鐮刀型細(xì)胞貧血癥。這種貧血癥是國(guó)內(nèi)最常見的遺傳性血液疾病。

       研究人員稱，這種方法可以糾正引起鐮刀型細(xì)胞貧血癥的突變基因。這是首次利用基因修正的方法，來(lái)生成正常的紅細(xì)胞。

       鐮刀型細(xì)胞貧血癥患者在出生時(shí)就帶有beta-球蛋白基因突變，這種基因突變導(dǎo)致了骨髓生成的血液干細(xì)胞產(chǎn)生出像新月或鐮刀樣的紅細(xì)胞。這種異常形狀的紅細(xì)胞不能在血管中順暢的流動(dòng)，因此不能有效給重要的器官提供氧氣。

      此項(xiàng)研究中的干細(xì)胞基因治療方法旨在修正beta-球蛋白的基因突變，從而使得骨髓干細(xì)胞產(chǎn)生正常的，圓形的紅細(xì)胞。此方法利用了特殊的人工改造的限制酶，即鋅指核酸酶，去掉了突變的基因編碼，并用正確的基因來(lái)修復(fù)beta-球蛋白的突變。如果突變基因可以得到高水平的修正，這種治療方法有望治愈鐮刀型細(xì)胞貧血癥。

       兒科及微生物，免疫分子遺傳學(xué)的博士說(shuō)，這是一項(xiàng)激動(dòng)人心的研究結(jié)果，它預(yù)示著我們未來(lái)可以通過(guò)修正病人特定的基因編碼突變，來(lái)治療遺傳病疾病。既然鐮刀型細(xì)胞貧血癥是第一個(gè)我們了解的，由基本的基因缺陷引起的人類遺傳疾病，而且每個(gè)鐮刀型細(xì)胞貧血都有完全一樣的beta-球蛋白基因突變，因此，基因修正的方法可以很好地用于這種疾病的治療。