派真生物獲戰(zhàn)略投資加速布局AAV基因治療CDMO平臺

派真生物獲紅杉中國、德誠資本等戰(zhàn)略投資

加速布局AAV基因治療CDMO平臺

近日，專注于AAV載體包裝及基因治療CDMO整體解決方案提供商——廣州派真生物技術有限公司（簡稱“派真生物”或PackGene）宣布完成新一輪B+輪融資，融資由紅杉資本中國基金領投，德誠資本跟投，凱輝基金、元禾原點繼續(xù)參投。本輪融資將是派真生物與具有全球化視野及在生物產(chǎn)業(yè)廣泛布局的投資伙伴的再一次戰(zhàn)略攜手。  
融資將主要用于建設GMP級大規(guī)模AAV生產(chǎn)基地，擴建GMP生產(chǎn)車間，提升產(chǎn)能，推進AAV載體新技術、新工藝開發(fā)，加速國內(nèi)外基因治療產(chǎn)業(yè)化進程。此將進一步發(fā)揮派真生物在國內(nèi)基因治療CDMO細分領域的領先優(yōu)勢，不斷滿足日漸發(fā)展的基因療法對rAAV載體的需求，為開發(fā)國內(nèi)外市場打下堅實基礎。自2020年8月以來，派真生物已完成B輪與B+輪融資近億元，2020年以來派真生物在技術研發(fā)、業(yè)務合作和平臺建設等方面突飛猛進。
 
紅杉資本中國基金董事總經(jīng)理曹弋博表示：“紅杉中國長期關注生物醫(yī)藥創(chuàng)新的前沿領域，基因治療是重要的子領域。目前該行業(yè)面臨兩大難題，一方面是如何選擇更適合的適應癥，另一方面是如何實現(xiàn)向人體細胞更高效地遞送基因，因此生產(chǎn)安全性高且遞送效率快的高質(zhì)量rAAV載體就成為了產(chǎn)業(yè)鏈中極為重要的一環(huán)。派真生物持續(xù)深耕rAAV生產(chǎn)領域多年，極具工匠精神，不斷優(yōu)化、改進生產(chǎn)流程，并獲得了包括基因治療領域的頭部企業(yè)Biogen在內(nèi)的國內(nèi)外客戶的高度認可。未來，紅杉中國會持續(xù)賦能企業(yè)，支持企業(yè)不斷發(fā)展，幫助更多臨床項目實現(xiàn)商業(yè)化，為更多患者提供新的希望。”
 
德誠資本創(chuàng)始及管理合伙人崔相民博士表示:“德誠資本一直關注國內(nèi)外基因療法的前沿探索與發(fā)展動態(tài)，尤其是為基因療法賦能的上游載體技術。派真生物具備深厚的技術積累，受到國際基因治療領先企業(yè)的認可，在國內(nèi)外擁有良好的口碑及客戶基礎。創(chuàng)始團隊具有扎實的學術研究經(jīng)歷及產(chǎn)業(yè)轉(zhuǎn)化經(jīng)驗，凝聚了一批具有創(chuàng)業(yè)精神的高管隊伍。我們期待派真未來在全球基因治療行業(yè)中快速發(fā)展并發(fā)揮積極影響，同時憑借其經(jīng)驗和技術為更多的產(chǎn)業(yè)客戶賦能，將更多的基因治療項目推向臨床階段和商業(yè)化，造福全球患者。”
 
凱輝基金管理合伙人段蘭春表示：“凱輝自創(chuàng)立以來就致力于打造多元豐富的行業(yè)生態(tài)體系，近年在醫(yī)療健康領域，尤其關注基因治療方向的相關發(fā)展與進程。在歐洲、美國和中國，基因治療都因為其生產(chǎn)工藝復雜、制備周期長、人才稀缺等原因被掣肘，限制行業(yè)的進一步發(fā)展。派真生物掌握著極具競爭力的載體技術，并且團隊的專業(yè)生產(chǎn)能力與產(chǎn)品得到了國內(nèi)外研究機構(gòu)及國際制藥巨頭的認可。僅隔數(shù)月凱輝便再次加碼派真生物，表明團隊對派真的肯定與信心，未來我們將繼續(xù)賦能、進一步助力企業(yè)成為AAV載體大規(guī)模GMP生產(chǎn)的全球性代表品牌。”
 
rAAV在基因治療領域中應用前景廣闊
AAV（腺相關病毒）是目前科學界已知能夠感染人類而又不會引起疾病的病毒，超過80%的人群都攜帶AAV。重組腺相關病毒（rAAV）是一種經(jīng)過基因工程改造的載體，其基因組中編碼病毒蛋白的部分被完全刪除，取而代之的是具有治療作用的基因或基因編輯工具。不同血清型表現(xiàn)出不同的嗜性和免疫應答譜，適合不同的應用，通過采用適合的AAV血清型與載體設計可實現(xiàn)不同組織器官的精準靶向治療，例如AAV8優(yōu)先靶向肝臟，而AAV1、AAV6和AAV9顯示出介導在心臟和骨骼肌中基因轉(zhuǎn)移的潛力，AAV9和AAVrh.10則被證明在靜脈注射時能夠穿過血腦屏障（BBB）。rAAV載體由于其優(yōu)越的安全性、長期穩(wěn)定表達治療基因、可靶向絕大多數(shù)組織器官、支持局部和系統(tǒng)性注射等優(yōu)點，被視為最有前途的基因治療載體之一，在世界范圍內(nèi)的基礎科研與臨床研究中得到廣泛應用。
 
AAV工藝和大規(guī)模生產(chǎn)面臨的挑戰(zhàn)亟需突破
2017年Spark公司針對由RPE65基因缺陷引起的視網(wǎng)膜疾病的AAV基因療法Luxturna獲FDA批準提前上市，定價85萬美元。2019年Novartis公司針對脊髓型肌肉萎縮（SMA）的AAV基因療法Zolgensma獲FDA批準上市，用于治療2歲以下SMA患者。作為全球唯一一款獲批上市的SMA一次性治療藥物，Zolgensma定價為212.5萬美元，是目前全球最昂貴的藥物。已上市的基因療法費用之所以如此高昂，是由于病毒載體工藝及大規(guī)模GMP生產(chǎn)的難度極高、工藝復雜、產(chǎn)能短缺和制備周期極長，且全球范圍內(nèi)從事AAV大規(guī)模生產(chǎn)的經(jīng)驗豐富的GMP人才稀缺，導致AAV載體生產(chǎn)常被基因療法的行業(yè)巨頭壟斷。而GMP級別的AAV載體產(chǎn)能在國外基本上都處于超額排隊預約的情況。未來十年內(nèi)AAV工藝和大規(guī)模生產(chǎn)方面的挑戰(zhàn)亟待突破。
 
派真生物：從載體構(gòu)建到GMP生產(chǎn)的一站式整體解決方案
基于上述挑戰(zhàn)與機遇，派真生物（PackGene）利用長期的技術經(jīng)驗積累與先進的工藝創(chuàng)新優(yōu)勢，正致力于解決基因治療行業(yè)面臨的挑戰(zhàn)，為了不斷滿足基因療法對于GMP級AAV載體工藝及規(guī)模化的需求，有效整合人才與設施資源，提升工藝開發(fā)與規(guī)�；�生產(chǎn)效率，2020年10月派真生物正式宣布，其使用行業(yè)領先的“一次性技術”的1500平方米的cGMP AAV生產(chǎn)基地全面投產(chǎn)。
 
該基地位于中國廣州經(jīng)濟開發(fā)區(qū)科學城萊迪創(chuàng)新科技園，也是一個專門用于AAV載體規(guī)�；疓MP生產(chǎn)的產(chǎn)業(yè)基地，配備了世界先進的規(guī)模化生產(chǎn)設施和系統(tǒng)，它將滿足合作客戶IND申報、I-II期臨床與IIT試驗對高品質(zhì)臨床級AAV樣品的迫切需求。該基地的建成與全面投產(chǎn)，是派真生物在基因治療CDMO平臺建設、GMP團隊建設與臨床級AAV項目實施方面取得良好進展的重要里程碑。 PackGene全面投產(chǎn)的AAV GMP基地局部照片
派真生物GMP生產(chǎn)基地：一次性技術的運用
派真生物此次正式落成的AAV載體的獨立廠區(qū)根據(jù)GMP建設規(guī)范要求，采用大量領先的“一次性技術”（Single-use Technology），總建筑面積達到1500平方米。按照質(zhì)量源于設計（QbD）的理念，潔凈環(huán)境按照C+A級設計標準，采用物理隔離對不同功能車間做嚴格分區(qū)隔離，其中GMP生產(chǎn)區(qū)僅用于AAV載體的GMP生產(chǎn)，有效避免以往CDMO行業(yè)中普遍存在的共享型平臺的局限性。
 
GMP基地將配備全球領先的iCellis500貼壁生產(chǎn)系統(tǒng)（最高達500m2貼壁面積）與Xcellerex XDR MO懸浮生產(chǎn)系統(tǒng)，下游配備了ÄKTA純化系統(tǒng)及其層析純化工藝，建立了多種工藝路線并實現(xiàn)了GMP平臺工藝的優(yōu)化，目前最高可實現(xiàn)單批次1E+16-17GC或vg的AAV產(chǎn)量，用于IND申報的GMP中試三批AAV生產(chǎn)可縮短至1-2個月內(nèi)完成。 派真生物iCELLis-500、STR200T、Xcellerex XDR-50 MO一次性生物反應器
 
派真生物GMP車間內(nèi)所實施的基因治療產(chǎn)品的生產(chǎn)與質(zhì)量控制均為AAV載體，并根據(jù)派真生物優(yōu)化的工藝路線進行優(yōu)化布局設計，大幅度提升空間利用率，也大大降低清場清潔驗證的難度，避免基因療法制品在規(guī)模化生產(chǎn)過程中的交叉污染，以達到符合基因治療產(chǎn)品IND或IIT生產(chǎn)或注冊申報要求。
 
除此之外，派真生物還探索出核心的工藝技術路線，可大幅度提高單批產(chǎn)量和降低投入成本，為客戶贏得更加寶貴的速度優(yōu)勢，助力加快基因療法的產(chǎn)品注冊和臨床級別樣品的生產(chǎn)。
 
派真生物全面投產(chǎn)的GMP AAV生產(chǎn)基地配備了完備的硬軟件設施和GMP管理體系，全方位確�；�于AAV的基因治療產(chǎn)品在生產(chǎn)過程中的無菌性、純度和安全性，在符合GMP標準下做到生產(chǎn)工藝重現(xiàn)性、可靠性和可規(guī)�；�。
 
 

PackGene生產(chǎn)AAV載體的GMP基地的參觀走廊
 
派真生物AAV病毒包裝優(yōu)勢
 
派真生物在AAV技術服務商的突出優(yōu)勢表現(xiàn)在：一、貨期優(yōu)勢：包裝生產(chǎn)1E+13～5E+13GC的AAV可在6-9個工作日內(nèi)交付，而同業(yè)一般需長達6-7周或30個工作日以上；二、品質(zhì)保證：采用進口標準品校正滴度檢測，可靠準確，滴度不虛高，具備各項指標檢驗能力；三、全周期技術服務：從AAV基因治療基礎研究、早期研發(fā)、中期GLP至IND和臨床樣品生產(chǎn)，都可提供周到技術服務。
 
派真生物獲得國內(nèi)外客戶的高度認可
派真生物能夠獲得頂級股權機構(gòu)紅杉資本中國基金和德誠資本的青睞，得益于其在AAV技術上的創(chuàng)新與極具競爭力的病毒載體工藝及包裝技術，并以高端品質(zhì)（Quality）、可靠快速供應（Supply）與優(yōu)質(zhì)服務（Service）贏得了國內(nèi)外眾多客戶的高度認可。近年來，派真生物與Biogen、AstraZeneca、CRISPR Therapeutics、LuyePharma、PTC Therapeutics等國際知名公司和美國哈佛醫(yī)學院、新加坡科技局、清華大學、北京大學、中國科學院等機構(gòu)建立了長期的合作關系，同國內(nèi)眾多基因治療公司也開展了合作，正在一步步扎實打造具有全球影響力的基因治療技術品牌。
 

 
派真的使命：讓老百姓用得起基因藥   
 
派真生物（PackGene）是一家憑借“國際品質(zhì)、極速供應、創(chuàng)新服務”為特色的國家高新技術企業(yè)，專注于AAV病毒包裝和基于AAV的基因治療CDMO服務。公司定位于GMP級AAV工藝與大規(guī)模生產(chǎn)為核心的基因治療CDMO服務，也為研究者提供AAV包裝和載體克隆服務，以及基因治療從早期研究、臨床前開發(fā)與臨床試驗階段提供經(jīng)濟、高效、規(guī)�；�的AAV整體解決方案。派真生物CDMO服務品種涵蓋基因療法的多個路線方向，例如基因編輯、基因激活、RNAi、基因過表達、非編碼RNA等，以及體內(nèi)或體外治療策略，提供從質(zhì)粒構(gòu)建、細菌庫、細胞庫、工藝開發(fā)到大規(guī)模的AAV生產(chǎn)技術服務、工藝轉(zhuǎn)移、方法學轉(zhuǎn)移、IND申報藥學研究資料撰寫等技術服務，滿足基于AAV的基因治療從IND申報到臨床試驗階段、從罕見病到大眾疾病的開發(fā)等的需求。
派真生物一直以“讓老百姓用得起基因藥”作為公司使命，以基因治療研發(fā)與產(chǎn)業(yè)化過程中的挑戰(zhàn)——“rAAV血清型開發(fā)、病毒包裝及GMP規(guī)�；�生產(chǎn)”作為業(yè)務引擎，以穩(wěn)定、高效、經(jīng)濟的產(chǎn)品與技術服務加速全球范圍內(nèi)基因與細胞治療開發(fā)、臨床研究與商業(yè)化進程，打造具有全球影響力的基因治療明星技術品牌！
 
關于紅杉資本中國基金
紅杉資本是一家始終致力于幫助創(chuàng)業(yè)者成就基業(yè)長青的偉大公司，為成員企業(yè)帶來豐富的全球資源和寶貴的歷史經(jīng)驗。48年來，紅杉資本投資了眾多創(chuàng)新企業(yè)和產(chǎn)業(yè)潮流的領導者。紅杉資本中國基金作為「創(chuàng)業(yè)者背后的創(chuàng)業(yè)者」，專注于科技/傳媒、醫(yī)療健康、消費品/服務、工業(yè)科技四個方向的投資機遇。15年來，紅杉資本中國基金投資了近600家具有鮮明技術特征、創(chuàng)新商業(yè)模式、具備高成長性和高發(fā)展?jié)摿Φ钠髽I(yè)。
 
關于德誠資本
德誠資本 (Decheng Capital) 成立于2012年，是一家領先的生物醫(yī)藥健康風險投資公司。德誠資本把握中國醫(yī)療健康產(chǎn)業(yè)快速增長的歷史性機遇和全球生命科學的革命性創(chuàng)新，為企業(yè)家、創(chuàng)業(yè)家和發(fā)明家提供資金和戰(zhàn)略支持。德誠資本辦公室位于美國硅谷、紐約及中國上海。目前，德誠資本旗下管理三期美元基金，一期人民幣基金，管理資產(chǎn)超過10億美元。
 
關于凱輝基金
凱輝基金（CATHAYCAPITAL）作為國際領先的專注跨境投資的投資基金，凱輝基金“由企業(yè)家創(chuàng)立，為企業(yè)家服務”，自2006年成立以來，一直以“幫得到”精神為出發(fā)點，為中國、歐洲、北美、非洲和東南亞的創(chuàng)新及中小型企業(yè)的成長與國際化提供支持，致力于成為最具產(chǎn)業(yè)資源和行業(yè)洞察的財務投資人。
截至2019年底，基金資產(chǎn)管理規(guī)模達35億歐元，共管理十四支基金，分為中小企業(yè)基金及并購基金（PE）和創(chuàng)新基金（VC）三大系列。目前已在全球投資近150家企業(yè)，主要關注包括消費、TMT、醫(yī)療健康、汽車出行、能源、金融科技、高端制造等領域中極具創(chuàng)新性與發(fā)展前景的企業(yè)，已挖掘和投資了索菲亞、志邦家居、美年大健康、Moncler、博天環(huán)境、愛回收等數(shù)十個優(yōu)質(zhì)企業(yè)，以及Momenta、拼多多、Drivy、Glovo、Chime等明星獨角獸項目，陪伴他們成長為各行業(yè)領軍企業(yè)。
 
關于元禾原點
元禾原點是市場化運作的專業(yè)化早期股權投資平臺，重點關注TMT和Healthcare兩大領域內(nèi)初創(chuàng)期和成長期創(chuàng)業(yè)企業(yè)的投資機會，旗下六支基金總規(guī)模約34億元人民幣，既有VC基金，也有針對北上廣深蘇杭六大區(qū)域的天使基金。
截至2019年底，元禾原點已投資管理了100多家創(chuàng)新企業(yè)，包括天準科技（688003）、江蘇北人機器人（688218）、中科寒武紀（688256）、托普旺、菠蘿包輕小說、亞盛醫(yī)藥（06855）、基石藥業(yè)（02616）、岸邁生物、啟德醫(yī)藥、藥明巨諾、百奧賽圖、奧咨達、可幫基因、愛思邁、瑞派醫(yī)療、鼎科醫(yī)療、匯禾醫(yī)療、RootPath、安濟盛等。